FDA接受BioMarin提交的Valrox甲型血友病基因疗法的申请韩春
时间：2022/10/18 23:53:01 编辑：
FDA接受BioMarin提交的Valrox甲型血友病基因疗法的申请
美国食品药品监督管理局同意对血友病A成年人的valoctocogene roxaparvovec的BioMarin Pharmaceutical的Biologics许可申请进行审查。已被接受优先审查。目标行动日期是2020年8月21日
Valrox是一种治疗A型血友病的基因疗法。A型血友病是凝血因子VIII的遗传缺陷，导致出血增加。在这一点上，血友病A的患者接受了凝血因子VIII的治疗，凝血因子VIII是每周输注2至3次的蛋白质。它并不能阻止患者发生所有出血事件。
Valrox是一种潜在的基因疗法，可单次输注。该应用程序建立在对接受通过商业化程序生产的研究产品的患者进行的III期中期分析以及3年期I / II期数据的基础上，该数据于1月发表在《新英格兰医学杂志》上。
除了接受BLA之外，FDA还接受了AAV5总抗体测定的上市前批准申请，该测定计划作为valrox的辅助诊断剂。据BioMarin估计，在美国，大约80％的A型血友病患者没有针对AAV5的预先存在的免疫力，这使他们不符合该基因疗法的资格。该测试由ARUP实验室制造，ARUP实验室是国家参考实验室，是犹他大学及其病理学系的非营利企业。
AAV5是一种腺相关病毒菌株，由于其相对较低的免疫反应而设计用于基因治疗。
汉克·福克斯表示：“ Valoctocogene roxaparvovec有可能成为任何类型的血友病中第一个获批的基因疗法，这项应用的接受以及其优先审阅状态标志着一般基因疗法，尤其是血友病界的重要里程碑。” BioMarin全球研究与开发总裁。“我们认识到数十年来的科学研究已使我们进入了这一发展阶段。作为基因治疗的先驱，我们为以valoctocogene roxaparvovec为代表的医学和技术创新感到自豪，这可能是由于进行了早期研究的科学家，临床研究人员，血友病社区以及在这里工作的人们所为。我们期待与FDA合作，将这种开创性的疗法带给A型血友病患者。”
III期试验数据表明，试验中16名患者中有7名达到或超过了美国和欧洲监管机构希望看到的VIII因子水平。在数据截止期之后，另一名患者也达到目标。该试验仍在招募患者，因此BioMarin希望valrox能够证明它优于VIII因子替代疗法。
据报道，如果获得批准，BioMarin正在考虑该疗法的价格范围在200万美元至300万美元之间。尽管这看起来惊人的高，甚至比诺华的Zolgensma的脊髓性肌萎缩症花费212.5万美元，但BioMarin和药物定价专家指出，目前在患者一生中进行凝血治疗的价格约为2500万美元每个病人。该疗法有可能在患者的一生中为医疗保健系统和保险公司节省超过2000万美元。
但是首先，它必须获得批准，尽管听起来很有希望，但分析家和专家正在讨论这种可能性，并指出监管机构批准所需的VIII因子水平尚不完全清楚。尽管该疗法的疗效和安全性数据是阳性的，但对于疗效的持续时间仍存在一些担忧，一些医生建议，如果凝血因子VIII的水平未达到稳定水平，它将开始失去临床益处。